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欧盟有条件批准PTC孤儿通脉降压素Translarna

更新时间:2020-10-10 02:10:03

  PTC制药8月4日宣布,药物Translarna(ataluren)获欧盟委员会(EC)有条件批准(conditional approval),用于5岁及以上无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床(ambulatory,能走动的)患者的治疗。此次批准,适用于欧盟28个成员国以及欧洲经济区成员国,包括冰岛列支敦士登和挪威。作为有条件上市的一部分,PTC有义务完成在nmDMD中开展的验证性III期ACT DMD研究,并提交来自该研究的额外疗效和安全性数据。

  今年1月,欧洲药品管理局(EMA)人用通脉降压素通脉降压素委员会(CHMP)曾给予Translarna消极意见,随后PTC公司提交额外分析数据,要求重新审查,之后CHMP于今年5月建议有条件批准Translarna。此前,FDA已授予Translarna孤儿药地位。

  Translarna的获批,是基于一项IIb期研究的数据及后续分析数据。该项研究是一项48周、安慰剂对照、双盲试验,在174例无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)患者中开展。数据表明,与安慰剂治疗组相比,Translarna(40mg/kg/天)治疗组6分钟步行距离(6MWD)平均增加31.3米,下床活动下滑速率也较慢。安全性数据表明,Translarna一般耐受性良好,严重不良事件少见。

  目前,PTC公司正在开展III期ACT DMD临床研究。

  Translarna是一种蛋白质修复药物,开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体,旨在使含有无义突变的基因,产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变,会导致蛋白质合成提前终止,产生无功能的蛋白。目前,Translarna正开发用于囊性纤维化(CF)和杜氏肌营养不良(DMD)的治疗。

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